Je m'appelle Mathéo.
Je suis né le 12 janvier 2019 à Strasbourg.
Février 2019 : des symptômes respiratoires et une faiblesse musculaire m’ont conduit à ma première hospitalisation. Très vite un nom de maladie a surgit : Amyotrophie spinale infantile de type 1.
L’annonce était violente : On m’a donné une espérance de vie estimée entre 7 mois et 2 ans…
Le corps médical a présenté ses options :
- S’en remettre à Dieu…
- Suivre le traitement Spinraza. Ce traitement, sans garantie, peut ne pas avoir d’effet sur la maladie, peut permettre de stabiliser la maladie ou d’améliorer l’état du patient. Le Spinraza ne soigne pas, mais permet l’augmentation de production de protéine SMN, à partir du gêne SMN2. Il est administré par voie intrathécale, par plusieurs doses initiales, puis tous les 4 mois. Le Spinraza fournit ainsi l’espoir d’une stabilisation de la maladie dans l’attente que la recherche crée un remède.
- Suivre des essais cliniques...
Le Spinraza, fortement recommandé, sera mon traitement.
Mars 2019 : j’ai eu une bronchiolite et j’ai été admis en réanimation pédiatrique. Les Docteurs ont prévenu ma famille qu’il me restait quelques heures ou quelques jours à vivre…
Mais mes parents, ma famille et mes amis se sont tous battus avec moi !
Et j'ai surmonté cette épreuve!
Fourires du Petit Champion
Ma Première Purée de carottes
Grâce au traitement Spinraza, je fais quelques progrès...
Je gagne aussi en dextérité avec ma Tétine...
Eté 2019 : nous avons écrit au Président de la République car je voulais obtenir le nouveau traitement : la thérapie génique, ZOLGENSMA.
La thérapie génique pourrait améliorer ma vie!
Administré en une seule dose par voie intraveineuse, ce traitement permet de substituer la protéine SMN1 manquante de la maladie par l’apport d’un gêne SMN1 thérapeutique. Mais, Madame la Ministre de la Santé a dit qu’elle avait donné des indications d’administration provisoire. Ce qu’elle n’a pas compris, c’est que moi je n'entrais pas dans ses cases d’attribution car j’avais déjà eu du SPINRAZA.
Novembre 2019, suite à un rhume, mon état s'est dégradé. Je suis retourné pour la deuxième fois en réanimation pédiatrique, dans un état critique. Ce séjour a été un peu plus dur pour moi car j’ai fait une hypoxie. Les Docteurs ont à nouveau annoncés que j’allais mourir, mourir et encore mourir… Mais contre toute attente de leur part, je suis à nouveau sorti vainqueur de cet épisode.
J'ai continué à me battre, alors ma famille et mes amis m'ont encore soutenu avec beaucoup d'amour...
Rentré début décembre à la maison, je poursuis le traitement SPINRAZA, et même s’il m’aide un petit peu, il ne semble pas agir efficacement sur ma respiration et ma déglution…
Le médicament ZOLGENSMA, qui pourrait m’aider, ne me sera pas donné par le docteur. En raison de son prix trop élevé (2 millions €), il est réservé à des bébés avec de meilleures chances de bénéfices… Moi, je ne comprends pas trop, j’ai bien quelques sous dans ma tirelire, mais clairement pas assez…
Mi-Décembre, j'ai alors écris au laboratoire NOVARTIS pour demander s’il était possible de me faire profiter généreusement du traitement ZOLGENSMA? Et que l’on prouve, qu’avec ce médicament, je suis plus fort que cette maladie !
On m'a répondu qu'en France le médicament est disponible sous Autorisation Temporaire d'Utilisation (ATU) nominative, initié par le médecin prescripteur et sous réserve de répondre aux critères médicaux.
Deux jours plus tard, j'ai appris que le laboratoire offrirait 100 doses du médicament ZOLGENSMA!
Mais je ne peux pas m'inscrire, je suis français.
Début janvier, Madame La Ministre de la Santé a réagi sur twitter suite à la polémique de distribution du laboratoire de 100 doses du ZOLGENSMA par tirage au sort et a dit :
"La France n'est pas concernée : toute personne qui a besoin de ce traitement y a accès."
Alors, nous avons demandé à mon Neuro-Pédiatre de m'attribuer le ZOLGENSMA.
Et il nous a expliqué que l'attribution émanait toujours d'une décision collégiale, de médecins référents, le rendant éligible à sa prise en charge, avec des critères d'attribution plus stricte en France.
janvier 2020 : la décision est donc tombée : je ne pourrai pas bénéficier du ZOLGENSMA car je suis en état "post symptomatique".
Ils considèrent donc que ce traitement n'aura pas d'effet.
Mais d'autres patients en état "post symptomatique" ont bénéficié du ZOLGENSMA, notamment dans d'autres pays, avec des effets positifs.
Alors pourquoi pas moi?
En Janvier 2020, ma famille lance ainsi un appel aux dons pour accéder au ZOLGENSMA
Lien GoFundMe : https://www.gofundme.com/f/7cgmfc-sos-de-matheo
On a alors parlé de moi dans la presse :
Liens vers les articles :
France 3 Alsace : "Bas-Rhin : Mathéo, 1 an, souffre d'amyotrophie spinale, sa famille lance un appel aux dons pour un traitement" (janvier 2020)
France Bleu Alsace : " Une famille strasbourgeoise veut rassembler deux millions de dollars pour soigner son bébé" (janvier 2020)
BFMTV : "BAS-RHIN: ILS LANCENT UNE CAGNOTTE POUR QUE LEUR BÉBÉ BÉNÉFICIE DU MÉDICAMENT LE PLUS CHER DU MONDE" (janvier 2020)
Actu Strasbourg : "Les parents de Mathéo lancent une cagnotte pour qu'il bénéficie du médicament le plus cher du monde" (janvier 2020)
Journal L'Alsace : "L'appel désespéré des parents de Mathéo" (janvier 2020)
Reportage de France 3 Alsace (février 2020)
2020 : Je continue mes exercices au quotidien : Petit à petit je gagne en motricité et pousse sur mes jambes ! J’arrive à avaler des cuillères de yaourts : cela peut paraître insignifiant, mais pour moi avec ma maladie c’est beaucoup d’effort et un grand exploit ! Et le plus important est que ma respiration est stable et satisfait mes médecins…
Fin 2020 : on a pu changer mon traitement SPINRAZA pour le RISDIPLAM, qui a la même finalité : agir sur le gêne SMN2 pour permettre la production de la protéine SMN et que je puisse utiliser mes muscles…
L’avantage est que je reçois à présent une cuillère de sirop quotidienne et non plus une piqûre dans le dos! Ce qui est une bonne nouvelle… Mais rien n’est facile… A ce jour, pas de constat d'amélioration de la motricité et des difficultés pour la nutrition… on essaye de s’adapter et je continue mes exercices au quotidien...
Ma meilleure chance est toujours et encore le ZOLGENSMA afin de m'apporter le gêne thérapeutique nécessaire à la survie des motoneurones...
Avril 2021 : dans la continuité de plusieurs jours difficiles, et des difficultés répétées pour la nutrition, j'ai été admis à l'hôpital avec un pronostic vital engagé. Une carence en sodium a été rapidement diagnostiqué.
Mes constantes remontent progressivement, et je me repose et reprends des forces.
Entourés de ses parents et de ses proches, Mathéo,
Notre Champion, a rendu son dernier souffle en cette nuit du 17 avril, et s'est ainsi envolé paisiblement vers le Ciel.
Il rejoint les autres enfants, aussi partis trop tôt, vers un monde meilleur, sans maladie, rempli de rires, de joie et d'amusement...
Mathéo, nous continuerons ton Combat, pour toi et tes amis, tous unis, contre cette maladie!
Nous t'aimons pour l'éternité,
Repose en Paix.
« Si la mer se déchaîne, si le vent souffle fort, si la barque t’entraîne, n’aie pas peur de la mort.
Il n’a pas dit que tu coulerais, Il n’a pas dit que tu sombrerais, il a dit allons sur l’autre bord. »
Mathéo,
Ta force, ton courage et ta détermination ont été incroyables !
Tu nous as appris ce que courage et ténacité signifient ! Tu es une leçon de vie, notre source d’Inspiration…
Et Grâce à toi, ton amour et ton courage, tant de monde ont été sensibilisés à ta maladie…
A ton SOS, un SOS pour la Vie… C’est grâce à toi et à travers toi que ton combat perdurera !
Nous t'aimons pour l'éternité
Repose en Paix